Inovativní léky často znamenají nové možnosti léčby pro pacienty a pokroky ve zdravotnictví pro veřejnost. Centrum pro hodnocení a výzkum léčiv (CDER) amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) provádí komplexní hodnocení navrhovaných léčiv na základě nezbytných prvků návrhu studie a dalších faktorů požadovaných při aplikaci léčiva. K 31. prosinci 2023 schválila FDA v roce 2023 celkem 55 nových léků, včetně 37 nových molekulárních entit a 18 biologických produktů. Následuje shrnutí a úvod k novým lékům z molekulárních entit schválených CDER v roce 2023. Tento článek nezahrnuje nové terapeutické biologické přípravky, vakcíny, produkty pro alergii, krev a krevní produkty, deriváty plazmy, produkty buněčné a genové terapie ani jiné schválené produkty Centrem pro hodnocení a výzkum biologických látek v roce 2023.
Brenzavvy
Dne 20. ledna 2023 Theracos Bio Pharmaceuticals oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil přípravek Brenzavvy jako doplněk stravy a cvičení ke zlepšení kontroly hladiny cukru v krvi u dospělých s diabetem 2. typu. Léčivou látkou léčiva je bexagliflozin, bexagliflozin Jedná se o inhibitor sodno-glukózového kotransportéru 2 (SGLT2). Tento přípravek nelze použít u pacientů s diabetem 1. typu nebo při léčbě diabetické ketoacidózy, stejně jako u pacientů, kteří jsou alergičtí na bexagliflozin. Není vhodný pro pacienty s terminálním onemocněním ledvin nebo pro ty, kteří právě podstupují léčbu. Léčba diabetu 2. typu u pacientů na dialýze.
Jaypirca
Dne 27. ledna 2023 společnost Eli Lilly oznámila, že FDA urychlila schválení svého inhibitoru BTK nové generace Jaypirca, který je vhodný pro léčbu relabujícího nebo refrakterního lymfomu z plášťových buněk (lymfom z plášťových buněk) po obdržení alespoň dvou linií systémového terapie (včetně inhibitorů BTK). MCL) dospělí pacienti. Aktivní složkou tohoto přípravku je pirtobrutinib, což je první a jediný nekovalentní (reverzibilní) inhibitor BTK schválený FDA a první na světě.
Orserdu
Dne 27. ledna 2023 schválil FDA Elacestrant, dceřinou společnost dceřiné společnosti Menarini Stemline Therapeutics, k získání urychleného schválení FDA pod obchodním názvem Orserdu pro postmenopauzální ženy s mutacemi ER+, HER2- a ESR1, jejichž onemocnění postoupilo po alespoň endokrinní terapie první linie. nebo dospělých pacientů mužského pohlaví s pokročilým nebo metastatickým karcinomem prsu. Elacestrant je selektivní modulátor estrogenového receptoru (SERD), který může v závislosti na dávce degradovat estrogenový receptor a inhibovat estradiol-dependentní ER-řízenou genovou transkripci a růst nádoru. Toto je také schváleno FDA. První schválený perorální SERD.
Jesduvroq
února 2023 společnost GlaxoSmithKline oznámila, že FDA schválila uvedení svého inhibitoru prolylhydroxylázy faktoru indukovaného hypoxií (HIF-PHI) Jesduvroq na trh. Aktivní složkou tohoto přípravku je daprodustat, který je vhodný k léčbě lidí, kteří podstoupili dialýzu. Jesduvroq není vhodný pro použití u dospělých s anémií způsobenou chronickým onemocněním ledvin trvajícím alespoň čtyři měsíce a kteří nejsou na dialýze. Jesduvroq se stává prvním perorálním lékem prodávaným ve Spojených státech k léčbě anémie způsobené chronickým onemocněním ledvin.
Filspari
17. února 2023 Travere Therapeutics oznámila, že FDA urychlila schválení svého léku Filspari, jehož účinnou látkou je sparsentan, antagonista endotelinu a receptoru angiotenzinu II. Toto je druhý lék schválený FDA k léčbě IgA nefropatie u dospělých.
Moderátor
Dne 28. února 2023 společnost Reata Pharmaceuticals oznámila, že FDA schválila novou aplikaci léčiva pro agonistu Nrf2 Skyclarys pro léčbu Friedreichovy ataxie (Friedreichovy ataxie) u dospělých a dospívajících ve věku 16 let a starších. Skyclarys je první Je to také jediný lék vhodný pro pacienty s Friedrichovou ataxií. Aktivní složkou léku je omaveloxolon, který obdržel od americké FDA označení Orphan Drug, Fast Track a Rare Pediatric Disease.
Zavzpret
9. března 2023 společnost Pfizer oznámila, že FDA schválil její lék Zavzpret. Používá se k léčbě akutní migrény u dospělých pacientů. Aktivní složkou léčiva je Zavegepant hydrochlorid. Zavegepant je třetí generace vysoce afinitního, vysoce selektivního antagonisty CGRP receptoru s malou molekulou, který reverzibilně blokuje CGRP receptor, a tím inhibuje Biologická aktivita CGRP neuropeptidu může zmírňovat a předcházet záchvatům migrény.
Daybue
10. března 2023 Acadia oznámila, že FDA schválil Daybue pro léčbu Rettova syndromu u lidí starších dvou let. Daybue je nový syntetický analog amino-terminálního tripeptidu inzulínu podobného růstového faktoru I (IGF-1). Účinná látka, trofinetid, je navržena k léčbě hlavních příznaků Rettova syndromu potenciálním snížením neurozánětu a podporou synaptické funkce. Daybue se stal prvním a v současnosti jediným lékem schváleným k léčbě Rettova syndromu.
Rezzayo
Dne 22. března 2023 Cidara Therapeutics oznámila, že FDA schválila přípravek Rezzayo, jehož účinnou látkou je Rezafungin Acetate, pro léčbu kandidémie a invazivní kandidózy u dospělých. Lék je nový echinokandin, který působí inhibicí beta-1,3-glukózosyntázy, čímž narušuje integritu buněčné stěny houby. Jedná se o první schválenou léčbu invazivních infekcí Candida za více než deset let.
Joenja
Dne 24. března 2023 společnost Pharming Pharmaceutical Group oznámila, že FDA poprvé schválila uvedení přípravku Joenja na trh. Aktivní složkou léku je leniolisib fosfát, který se používá k léčbě PI3Kδ hyperaktivačního syndromu (APDS) u dospělých a dětí ve věku 12 let a starších. Joenja je perorální inhibitor, který se selektivně zaměřuje na fosfatidylinositol 3-kinázu delta (PI3Kδ) a je první terapií APDS schválenou FDA.
Qalsody
Dne 25. dubna 2023 společnost Biogen oznámila, že FDA schválil marketing Qalsody. Účinnou látkou léčiva je tofersen k léčbě dospělých s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS, ALS) s mutacemi genu SOD1. Toto je více než 200 let po objevu ALS, toto je čtvrtý lék na léčbu ALS, který byl uveden na trh na celém světě, a je to také jediná terapie založená na biomarkerech, která získala urychlené schválení od FDA pro léčbu ALS související s genetické mutace.
Veozah
Dne 12. května 2023 Astellas oznámil, že FDA schválil zařazení Veozah na seznam. Účinnou složkou léku je Fezolinetant, který se používá k léčbě středně těžkého až těžkého vazomotorického syndromu (VMS) způsobeného menopauzou. Fezolinetant je antagonista receptoru NK3. Tím, že antagonizuje receptory NK3, blokuje kombinaci neurokininů B (NKB) a neuronů kisspeptin/neurokinin B/dynorfin (KNDy), reguluje aktivitu neuronů v termoregulačním centru, čímž v konečném důsledku obnovuje rovnováhu a zmírňuje VMS.
Miebo
18. května 2023 společnosti Bausch+Lomb Corp. a Novaliq GmbH oznámily, že FDA schválil marketing Miebo. Aktivní složkou léčiva je perfluorhexyloktan, který se používá k léčbě známek a příznaků syndromu suchého oka. Miebo, fluorovaný alkan, je bezvodý, jednosložkový oční roztok bez konzervačních látek, který je prvním a jediným očním roztokem schváleným FDA, který přímo cílí na odpařování slz pro metodu léčby onemocnění suchého oka.
Xacduro
května 2023 Innoviva oznámila, že FDA schválila uvedení přípravku Xacduro, který obsahuje aktivní složky Sulbactam a Durlobactam, na trh pro léčbu nemocničních bakterií způsobených citlivými kmeny Acinetobacter baumannii acetát u lidí ve věku 18 let nebo starších. . pneumonie a bakteriální pneumonie spojená s ventilátorem. V této kombinaci je Sulbactam lék, který je strukturálně příbuzný penicilinu a je zodpovědný za zabíjení Acinetobacter baumannii, zatímco Durlobactam chrání Sulbactam před degradací enzymy produkovanými Acinetobacter baumannii.
Posluma
Dne 25. května 2023 společnost Blue Earth Diagnostics oznámila, že FDA schválila zařazení přípravku Posluma, jehož účinnou látkou je Flotufolastat F-18 Gallium, pro použití při detekci prostatického specifického membránového antigenu radioaktivní pozitronovou emisní tomografií (PET). PSMA) pozitivita. lézí u mužů s podezřením na metastatický karcinom prostaty, kteří jsou kandidáty na počáteční definitivní léčbu nebo u kterých je podezření na recidivu kvůli zvýšeným hladinám sérového prostatického specifického antigenu (PSA).
Přípravek Paxlovid
25. května 2023 společnost Pfizer oznámila, že FDA schválil marketing Paxlovidu. Aktivními složkami léku jsou Nirmatrelvir a Ritonavir. Používá se k léčbě dospělých pacientů s mírnou až středně těžkou infekcí COVID-19. Paxlovid je čtvrtým lékem schváleným FDA. První lék používaný k léčbě COVID-19 u dospělých a jediné perorální antivirotikum.
Inpefa
Dne 26. května 2023 společnost Lexicon Pharmaceuticals oznámila, že FDA schválila zařazení společnosti Inpefa na burzu. Aktivní složkou léčiva je sotagliflozin. Inpefa je inhibitor sodno-glukózového kotransportéru 2 (SGLT2) používaný ke snížení rizika srdečního selhání nebo chronického rizika kardiovaskulárního úmrtí, návštěv na pohotovosti srdečního selhání a hospitalizace pro srdeční selhání u dospělých s onemocněním ledvin, diabetem 2. další kardiovaskulární rizikové faktory.
Litfulo
června 2023 společnost Pfizer oznámila, že FDA schválil přípravek Litfulo, jehož účinnou látkou je Ritlecitinib tosylát, pro použití u pacientů s těžkou alopecia areata ve věku 12 let a více. Litfulo je inhibitor kinázy, který inhibuje Janus kinázu 3 (JAK3) a tyrosin kinázy exprimované v rodině kináz hepatocelulárního karcinomu (TEC).
Vanflyta
Dne 20. července 2023 Daiichi Sankyo oznámila, že FDA schválila zařazení Vanflyta na burzu. Aktivní složkou léku je Quizartinib dihydrochlorid, určený k léčbě dospělých pacientů s nově diagnostikovanou akutní myeloidní leukémií (AML) s mutacemi FLT3-ITD. Quizartinib je první inhibitor FLT3 schválený FDA speciálně pro léčbu FLT3-ITD-pozitivní AML a pokrývá tři fáze léčby nově diagnostikované AML – indukční, konsolidační a udržovací terapii u pacientů bez transplantace.
Xdemvy řekl:
24. července 2023 Tarsus oznámil, že FDA schválil Xdemvy, jehož účinnou látkou je Lotilaner, pro léčbu Demodex blefaritidy. Lotilaner je roztočově selektivní inhibitor chloridových kanálů řízených kyselinou gama-aminomáselnou (GABA). Inhibice těchto GABA chloridových kanálů způsobí paralýzu cílového organismu s následkem jeho smrti. Lék přímo cílí na Demodex, zdroj Demodex blefaritidy. Toto je první a jediná radikální léčba schválená FDA speciálně pro Demodex.
Izervay
4. srpna 2023 Astellas Pharma oznámila, že FDA schválila marketing Izervay vyvinutého její dceřinou společností Iveric Bio. Aktivní složkou léku je Avacincaptad Pegol Sodium, který se používá k léčbě geografické atrofie (GA) způsobené makulární degenerací (AMD). Izervay je nový inhibitor proteinu komplementu C5, obsahující avacincaptad pegol, který cíleným útokem na C5 oslabuje aktivitu systému komplementu, čímž potenciálně zpomaluje rozvoj mapové atrofie.
Sohonos
16. srpna 2023 Ipsen oznámil, že FDA schválil marketing Sohonos. Účinnou látkou léčiva je palovaroten, který se používá ke snížení tvorby nové zkostnatělé tkáně u pacientů s progresivní svalovou osifikací (FOP). Palovaroten je perorální selektivní agonista receptoru gama kyseliny retinové (RAR), který zprostředkovává interakce mezi receptory, růstovými faktory a proteiny v signální dráze sítnice, aby se snížil vývoj nových abnormálních kostí. formulář. Sohonos je první lék schválený FDA k léčbě FOP.
Aphexda
Dne 8. září 2023 společnost BioLineRx oznámila, že FDA schválila zařazení Aphexda. Aktivní složkou léčiva je Motixafortid Acetate. Aphexda je látka mobilizující hematopoetické kmenové buňky vhodná pro použití v kombinaci s filgrastimem (G-CSF) k mobilizaci mnohočetného myelomu. Hematopoetické kmenové buňky pacienta jsou převedeny do periferní krve k odběru a následné autologní transplantaci. Aphexda je inovativní inhibitor CXCR4 podávaný subkutánní injekcí. Aphexda je první inovativní lék, který za deset let získal schválení FDA pro mobilizaci kmenových buněk mnohočetného myelomu.
Ojjaara
Dne 15. září 2023 společnost GSK oznámila, že FDA schválil marketing Ojjaary. Účinnou látkou léčiva je momelotinib dihydrochlorid, který je vhodný k léčbě středně nebo vysoce rizikové myelofibrózy, včetně primární myelofibrózy nebo sekundární myelofibrózy (polycythemia vera a esenciální trombocytémie) u dospělých s anémií. Ojjaara je nový lék s diferencovaným mechanismem účinku, který se zaměřuje na JAK1, JAK2 a ALK2. Ojjaara je první a jediná léčba vhodná pro pacienty s myelofibrózou a anémií.
Exxua
Dne 22. září 2023 Fabre-Kramer Pharmaceuticals oznámila, že FDA schválila zařazení Exxua. Aktivní složkou léku je gepiron hydrochlorid, který je vhodný k léčbě deprese dospělých (MDD). Exxua je první perorální selektivní agonista 5-HT1A receptoru schválený FDA pro léčbu MDD.
Rivfloza
Dne 29. září 2023 NovoNordisk oznámil, že FDA schválil zařazení své RNAi terapie Rivfloza injekce. Aktivní složkou léčiva je Nedosiran sodný. Je vhodný ke snížení rizika primární hyperoxalurie 1. typu ve věku od 9 let a při relativně nízké renální funkci. lepší hladiny oxalátu v moči u pacientů s Rivflozou, první schválenou RNAi terapií vyvinutou společností Novo Nordisk. Rivfloza se váže na mRNA exprimující jaterní laktátdehydrogenázu (LDH) a inhibuje expresi tohoto proteinu, čímž významně snižuje nadprodukci oxalátu.
Velsipitity
Dne 12. října 2023 společnost Pfizer oznámila, že FDA schválil marketing Velsipity. Aktivní složkou léčiva je Etrasimod Arginin. Velsipity je modulátor sfingosin 1-fosfátového receptoru, který může částečně a reverzibilně blokovat lymfocyty. Schopnost efluxu z lymfatických orgánů, a tím snížení počtu lymfocytů v periferní krvi, je indikována k léčbě středně těžké až těžké aktivní ulcerózní kolitidy u dospělých.
Moderátor
Dne 17. října 2023 UCB oznámila, že FDA schválila marketing Zilbrysq. Léčivou látkou léčiva je Zilucoplan Sodium, který se používá k léčbě dospělých pacientů s generalizovanou myasthenia gravis (gMG), kteří jsou pozitivní na protilátky proti acetylcholinovému receptoru (AChR). Jako inhibitor komplementu C5 inhibuje Zilbrysq svým cíleným mechanismem účinku poškození neuromuskulárního spojení zprostředkované komplementem. Zilbrysq je první nový subkutánní makrocyklický peptid C5 komplementový inhibitor podávaný jednou denně schválený k léčbě těchto pacientů.
Agamree
Dne 26. října 2023 Santhera Pharmaceuticals a ReveraGen BioPharma společně oznámily, že FDA schválila zařazení Agamree na seznam. Aktivní složkou léku je vamorolon. Agamree je kortikosteroid, který má protizánětlivé a imunosupresivní účinky prostřednictvím glukokortikoidního receptoru. Je vhodný pro léčbu Duchennovy svalové dystrofie (DMD) u pacientů ve věku 2 let a starších.
Fruzaqla
8. listopadu 2023 Chi-Med a Takeda společně oznámili, že FDA schválil marketingovou aplikaci Fruzaqla. Aktivní složkou léčiva je fruquintinib, který se používá k léčbě pacientů, kteří dříve dostávali léčbu na bázi fluorouracilu, oxaliplatiny a irinotekanu. Chemoterapie, léčba antivaskulárním endoteliálním růstovým faktorem ("VEGF") a léčba receptorem antiepidermálního růstového faktoru (EGFR) u dospělých s metastatickým kolorektálním karcinomem.
Defencath
15. listopadu 2023 CorMedix oznámil, že FDA schválil zařazení Defencath na seznam. Aktivními složkami léčiva jsou heparin sodný a taurolidin. Je vhodný ke snížení rizika selhání ledvin u omezené populace dospělých pacientů se selháním ledvin, kteří jsou dlouhodobě hemodialýzováni centrálním žilním katetrem (CVC). Související infekce krevního řečiště (CRBSI), Heparin je antikoagulační roztok často používaný na katétrech, když se nepoužívají, aby se zabránilo tvorbě potenciálně nebezpečných krevních sraženin. Taurolidin je thiadiazinová antibakteriální látka vyvinutá společností CorMedix Company. Může být použit jako širokospektrální antibakteriální prostředek proti řadě bakterií.
Augtyro
15. listopadu 2023 BRISTOL oznámil, že FDA schválil Augtyro, jehož účinnou látkou je repotrektinib, pro léčbu dospělých pacientů s ROS1-pozitivním lokálně pokročilým nebo metastatickým nemalobuněčným karcinomem plic (NSCLC). Repotrektinib je první nová generace inhibitoru ROS1, pan-TRK a ALK, který má výhody silnější protirakovinné účinnosti, multi-cílového širokospektrého protirakovinného účinku a potenciálu překonat lékovou rezistenci.
Truqap
Dne 16. listopadu 2023 společnost Astraneca oznámila, že FDA schválila zařazení Truqap na seznam. Aktivní složkou léčiva je Capivasertib. Truqap se používá v kombinaci s přípravkem Faslodex k léčbě pozitivního hormonálního receptoru (HR) a negativního receptoru 2 lidského epidermálního růstového faktoru (HER2). Dospělí pacienti s lokálně pokročilým nebo metastatickým karcinomem prsu. Truqap je první ve své třídě inhibitor AKT a perorální selektivní kompetitivní inhibitor adenosintrifosfátu (ATP), který inhibuje všechny 3 izoformy serin/threonin kinázy AKT (AKT1/2/3).
Ogsiveo
27. listopadu 2023 SpringWorks Therapeutics oznámila, že FDA schválila uvedení přípravku Ogsiveo na trh. Aktivní složkou léčiva je nirogacestat hydrobromid. Ogsiveo je perorální inhibitor gama sekretázy k léčbě dospělých pacientů s progresivními desmoidními tumory, kteří vyžadují systémovou léčbu. Tento produkt je první desmoidní léčba nádoru schválená pro marketing. FDA již dříve udělil Nirogacestat Breakthrough Therapy, Fast Track a Orphan Drug označení pro léčbu desmoidních nádorů.
Fabhalta
Dne 5. prosince 2023 Novartis oznámil, že FDA schválil zařazení Fabhalty na seznam. Účinnou složkou léčiva je Iptacopan hydrochlorid, který je vhodný k léčbě dospělých pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH). Fabhalta je inhibitor faktoru B komplementu, který působí proximálně v alternativní cestě komplementu imunitního systému ke komplexní kontrole destrukce červených krvinek (RBC) uvnitř i vně krevních cév.
Filsuvez
Dne 18. prosince 2023 společnost AMRYT oznámila, že FDA schválil marketing Filsuveze. Účinnou složkou léku je březový triterpen, který je vhodný k léčbě junkční nebo atrofické epidermolýzy u pacientů ve věku 6 měsíců a starších.
Wainua
Dne 21. prosince 2023 byl Wainua, společně vyvinutý společnostmi AstraZeneca a Ionis Pharmaceuticals, schválen FDA ve Spojených státech pro léčbu polyneuropatie s dědičnou amyloidózou zprostředkovanou transthyretinem u dospělých. Wainua je antisense oligonukleotid-GalNAc konjugáty způsobují degradaci mutantní a divokého typu TTR mRNA vazbou na TTR mRNA, čímž snižují ukládání TTR proteinu a TTR proteinu v séru v tkáních. Jeho cílem je zpomalit progresi onemocnění a zlepšit kvalitu života pacientů inhibicí produkce chybně složených mutantních TTR proteinů.
Souhrnně lze říci, že počet nových léků schválených FDA v roce 2023 dosáhl pětiletého maxima a podíl léků s inovativními mechanismy dosáhl nového maxima. Léky s malými molekulami jsou stále hlavní silou v inovativních lécích, zatímco počet genových terapií schválených CBER dosáhl rekordu a inovace se stále objevují.